北京大学人类疾病基因研究中心主任马大龙委员今天向本报记者透露，国家科技重大专项“重大新药创制”将于今年启动，利用基因组学成果开发的基因组药物是国家支持的重点领域之一。这意味着，我国有望开发出有自主知识产权的基因组药物。 我国大规模基因组研究始于上世纪90年代末期。“十五”期间国家投巨资支持功能基因组研究，目前已经鉴定了一大批我国自主克隆的重要功能基因。马大龙说，这为基因组药物的开发打下了坚实的基础。 马大龙领导的研究团队致力于人类功能基因与疾病基因的研究与开发，已有1例自主开发的基因组药物准备与企业联合进行临床前的研究。这例用来治疗肿瘤的基因工程药物研究已经花去他们10多年的时间，目前已申请了4项专利，其中2项获得授权。他称，用来研究的基因是他们自己独立发现的，已经被国际上公认，但药物的具体研究细节他不愿过多透露。 基因组药物的研究开发一般要经历以下程序：先是发现和克隆基因；再进行它们的功能研究，明确它是干什么用的；接下来进行开发研究，包括中试和临床前研究；之后进入临床一期、二期、三期和四期研究；三期以后可以上市。马大龙说，这个漫长的过程中，每一阶段都有可能被淘汰。在国外，平均每个药物要用去12到15年时间，花费8亿到12亿美元。 目前我国自主研究克隆了大约3000个以上人类基因，对其中超过100个完成了功能研究。马大龙说，现在已证明有10余个基因具有明确的药物开发前景，有希望从中开发出有自主知识产权的基因组药物。 但是与国外相比，我国的基因组药物研究开发水平差距仍大。马大龙称，国外基因组药物研究主要由大型制药企业承担，特别是药物开发阶段，企业既可使用自有资金，也可吸引风险投资，可以承担较高成本。但是我国医药企业缺乏实力，主要由政府资金支持，由研究机构依托国家项目去开发。 “我们现在最难的就是成果转化工作，投入比前期研究更大，风险也更大，技术和实验要求更高，没有企业去接。”马大龙称，他们实验室有苗头的成果一大堆，但是大多数都在这个环节卡住了。 最终的药物审批也是重要的一环。马大龙说，目前我国的审批程序比较严格，创新药物获得认可并不是一件容易的事。
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